Хантингтон ауруы немесе бүйірлік амиотрофиялық склероз (БАС) секілді нейродегенеративті дерттер кезінде ми жасушаларының ішінде РНҚ молекулалары тығыз шоғырланып, ақуыздарды «құлыптап» тастайды. Бұл процесс жүйке жүйесінің қалыпты жұмысын бұзып, аурудың өршуіне ықпал етеді. Бұған дейін мұндай РНҚ кластерлері қайтымсыз деп саналған.
Бұффало университетінің ғалымдары бұл құбылыстың қалай пайда болатынын анықтап қана қоймай, оларды ыдыратудың нақты әдісін көрсетті. Nature Chemistry журналында жарияланған зерттеу нәтижелеріне сәйкес, зиянды шоғырлар РНҚ мен ақуыздан түзілген биомолекулалық конденсаттардың ішінде қалыптасады. Бастапқыда сұйық тәрізді бұл тамшылар уақыт өте келе РНҚ-ға бай қатты ядроға айналады.
Зерттеушілер екі бағытта шешім ұсынды:
- Алдын алу – РНҚ-ның жабысып қалуын жасушада табиғи түрде кездесетін G3BP1 ақуызы тоқтата алады. Ол липкі молекулаларды «бейтараптандырып», шоғыр түзілуін болдырмайды.
- Ыдырату – арнайы жасалған антисмыстық олигонуклеотидтер (ASO) проблемалы РНҚ-мен дәл сәйкестеніп байланысып, қалыптасқан шоғырларды ажыратады.
Ғалымдар ASO-ның тиімділігі оның нақты нуклеотидтік тізбегіне тікелей тәуелді екенін атап өтті. Бұл әдіс болашақта дәлме-дәл бағытталған терапия жасауға мүмкіндік беруі мүмкін.
Профессор Прия Банерджидің айтуынша, бұл жаңалық тек нейродегенеративті ауруларды емдеуге жол ашып қана қоймай, РНҚ-ның тіршіліктің пайда болуындағы ежелгі рөлін түсінуге де көмектеседі: «РНҚ әртүрлі материалдық күйге ене алады. Кейбірі биология үшін пайдалы, ал кейбірі ауруға әкелуі мүмкін».